編者按:干細胞研究與應用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，該領(lǐng)域的發(fā)展將給生物醫學(xué)領(lǐng)域帶來(lái)深刻的變革。近年來(lái)，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統醫療手段已越來(lái)越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物醫藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。記者采訪(fǎng)了5位國內外知名的專(zhuān)家學(xué)者，依據各自的研究領(lǐng)域就干細胞研究和治療對生物醫學(xué)領(lǐng)域帶來(lái)的顛覆性變革做出了闡述。

干細胞研究與應用是生命科學(xué)極其重要的組成部分，代表著(zhù)未來(lái)醫學(xué)發(fā)展的一大方向，該領(lǐng)域的飛速發(fā)展也給生物醫學(xué)領(lǐng)域帶來(lái)深刻的變革。我國高度重視干細胞技術(shù)的發(fā)展，干細胞已被納入《“十三五”國家戰略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規劃》以及《“健康中國2030”規劃綱要》中。近年來(lái)科技部干細胞研究經(jīng)費超20億元，且多項政策紅利為我國干細胞產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提供了有利條件。干細胞研究除了在細胞治療、組織器官移植、基因治療中具有重要意義外，還在新藥開(kāi)發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域產(chǎn)生了極其重要的影響。近年來(lái)，化學(xué)藥物、外科手術(shù)等傳統醫療手段已越來(lái)越受到人口老化、慢性病及腫瘤高發(fā)的挑戰，以干細胞、免疫細胞治療等為代表的細胞治療新技術(shù)發(fā)展迅猛，已成為當今世界生物醫藥領(lǐng)域研發(fā)的熱點(diǎn)。

當前，干細胞和再生醫學(xué)的研究已成為自然科學(xué)中最為引人注目的領(lǐng)域，世界上許多國家都在干細胞研究方面投入巨資。美國是干細胞研究的領(lǐng)先國家。參與研究的其他國家還有伊朗、韓國、澳大利亞、中國等。我國干細胞研究雖然起步晚，但發(fā)展迅猛，大有迎頭趕超之勢。干細胞基礎研究位居世界前列，無(wú)論是在胚胎干細胞、成體干細胞，還是在誘導多能干細胞等研究方面，都具有世界水平。

干細胞在一些疾病治療上取得了顛覆性效果

一直到2015年3月，中國國家衛計委出臺《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》。如今政策禁錮逐漸過(guò)去，干細胞及轉化研究領(lǐng)域成了國家“十三五”科技創(chuàng )新規劃中明確指出的戰略性、前瞻性重大科學(xué)問(wèn)題之一。

自2016年12月《細胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》（征求意見(jiàn)稿）發(fā)布之后，細胞治療產(chǎn)品一直在等待通往臨床大門(mén)的開(kāi)啟。直到2017年12月18日，國家食藥監總局發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，被產(chǎn)業(yè)界評為“靴子終于落地”。從最終發(fā)布的文件名稱(chēng)上看，原來(lái)的“細胞制品”改為“細胞治療產(chǎn)品”，可以看出該指導原則意在推動(dòng)細胞療法的應用。

這一系列變化標志著(zhù)我國全面、有序開(kāi)展干細胞臨床治療時(shí)代已經(jīng)開(kāi)啟。隨著(zhù)我國干細胞臨床研究監管政策的陸續出臺以及前期良好的理論和技術(shù)積累，將大大加速干細胞產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)進(jìn)程，使行業(yè)進(jìn)入快速規范發(fā)展階段。

令人欣喜的是，目前，干細胞的臨床研究已經(jīng)有所突破，在一些疾病的試驗治療上取得了顛覆性效果。

干細胞研究與人類(lèi)健康關(guān)系密切，它最直接的作用就是治療疾病?，F在，干細胞生物學(xué)的研究與應用幾乎涉及所有生命科學(xué)和生物醫學(xué)領(lǐng)域，成為國際醫學(xué)前沿重點(diǎn)研究領(lǐng)域，干細胞技術(shù)給一些現有醫療手段無(wú)法治療的疑難疾病帶來(lái)了希望。威脅人類(lèi)健康的器官衰竭、心血管疾病、不孕不育、脊髓損傷、帕金森等疾病都可以運用干細胞來(lái)治療。

“未來(lái)，干細胞的基礎研究轉化到臨床研究應用，一定能夠解決我們現在無(wú)法治愈的很多疾病，干細胞的研究領(lǐng)域可能會(huì )涉及人類(lèi)所有的組織和器官，干細胞技術(shù)在臨床的應用，會(huì )極大地造福人類(lèi)，甚至可以延長(cháng)人的壽命?！备杉毎I(lǐng)域專(zhuān)家表示。

干細胞研究已經(jīng)成為國家創(chuàng )新的一個(gè)重要方向，今年，我國就有多個(gè)干細胞治療臨床研究項目通過(guò)國家衛計委備案，其中不乏在全球首次開(kāi)展的創(chuàng )新臨床試驗。中國生物技術(shù)發(fā)展中心公布的國家重點(diǎn)研發(fā)計劃年度擬立項目中，“干細胞及轉化研究”重點(diǎn)專(zhuān)項共計擬立項達43項，國家劃撥經(jīng)費總計94021萬(wàn)元，其中獲資助超過(guò)2000萬(wàn)元的項目達27項。

干細胞治療地中海貧血等遺傳性疾病成為可能

干細胞與再生醫學(xué)是近年來(lái)尤為突出的生物醫學(xué)新領(lǐng)域，具有重大的臨床應用價(jià)值，其旨在通過(guò)干重癥死亡率達3%。目前醫學(xué)界對這種疾病主要采用輸血治療維持生命。對于一些藥物治療和手術(shù)治療等傳統醫學(xué)方式?jīng)]有辦法解決的疾病，干細胞技術(shù)可成為第三種選擇。廣州醫科大學(xué)研究員范勇博士說(shuō)：“作為嘗試，干細胞結合基因編輯技術(shù)對于地中海貧血等單基因細胞移植、分化與組織再生，促進(jìn)機體創(chuàng )傷修復、治療疾病。

地中海貧血是我國南方高發(fā)的單基因遺傳病,廣東省的人群致病基因攜帶率高達12%，發(fā)病率7.8%，遺傳疾病的治療已經(jīng)成為可能?！?/p>

遺傳病是受精卵或母體受到環(huán)境或遺傳的影響，引起的遺傳物質(zhì)改變（包括基因和染色體兩部分）形成的疾病，主要可分為單基因遺傳病、多基因遺傳病和染色體異常遺傳病三類(lèi)。要根治遺傳病，應該從基因水平或染色體水平來(lái)糾正已發(fā)生的缺陷，這種方法稱(chēng)為基因治療，基因治療是通過(guò)修飾糾正，改變缺陷基因或其功能以達到治療目的。

干細胞——新生心肌細胞，恢復心臟功能

我國心血管病現患病人數約3億，每年死于心血管病的約350萬(wàn)，其中心臟性猝死60萬(wàn)，為全球之首，心臟性猝死近年來(lái)呈現“年輕化”的趨勢，中青年白領(lǐng)猝死的案例屢見(jiàn)不鮮。熬夜、吸煙、酗酒、生活不規律，正是這些不良的生活習慣，給心血管病的發(fā)生埋下了隱患，20多年前，冠心病、心肌梗死毫無(wú)疑問(wèn)是一種老年病，如今，情況已經(jīng)大大改變，常見(jiàn)一些20多歲的人卻擁有60歲人的“老年心臟”。

美國紐約大學(xué)醫學(xué)院心臟干細胞研究實(shí)驗室主任步磊博士表示，“對于越發(fā)年輕的心血管疾病，如今卻有了非?？茖W(xué)的治療方法——干細胞療法，干細胞醫學(xué)將步入重建、再生、替代組織器官的新時(shí)代，新生心肌細胞，修復心血管，恢復心臟功能，也為人類(lèi)面臨的大多數醫學(xué)難題帶來(lái)了新的希望?！?/p>

干細胞可以分化為心肌細胞、血管內皮和平滑肌細胞，肝臟細胞、腎臟細胞、胰腺細胞等，全面修復心血管病和高血壓患者的身體。干細胞新生的各種年輕健康的功能細胞可以替換掉體內衰老病變的細胞，恢復人體各個(gè)組織、器官的正常結構和生理功能，對治療由高血壓等引起的各種并發(fā)癥如心力衰竭、腎功能不全等有很好的療效。

干細胞為卵巢早衰患者帶來(lái)生育新希望

干細胞與再生醫學(xué)將改變對于壞死性和損傷性等疾病的傳統治療手段，對傳統醫療手段難以治愈的疾病帶來(lái)革命性的轉機。

2018年1月，我國干細胞治療卵巢早衰臨床研究取得突破，在南京鼓樓醫院迎來(lái)了首個(gè)健康寶寶，這也是全球首例干細胞復合膠原支架治療卵巢早衰臨床研究誕生的健康寶寶。為生殖領(lǐng)域的“不治之癥”卵巢早衰女性患者實(shí)現生育夢(mèng)帶來(lái)了新希望。

“卵巢早衰已成為女性生殖障礙性臨床常見(jiàn)疾病之一，是指卵巢功能衰竭所導致的40歲之前，連續46個(gè)月以上閉經(jīng)的現象?！北本┐髮W(xué)第三醫院婦產(chǎn)科生殖醫學(xué)中心研究員于洋博士說(shuō)，攻克卵巢早衰合并不孕癥標志著(zhù)我國在卵巢再生臨床研究中取得突破性進(jìn)展，該科研成果作為我國首批衛計委備案的干細胞臨床研究項目，是生殖醫學(xué)領(lǐng)域繼子宮內膜損傷修復之后又一重大突破，也再次宣告了再生醫學(xué)技術(shù)攻克生殖系統“不治之癥”的階段性勝利，為卵巢功能不良女性的生育提供全新的契機。

干細胞研究為解決器官移植提供可能性

干細胞是一種未充分分化，尚未成熟的一類(lèi)細胞。它們具有自我復制和分化的潛能，在一定條件下可以分化成機體內各種類(lèi)型的多功能細胞。

“通俗地講，干細胞可以分化成人體內的任何一種體細胞。這些由干細胞再生的細胞在修復病變、缺損的組織器官中發(fā)揮著(zhù)不可或缺的作用。同時(shí)，在特殊環(huán)境條件下可以發(fā)育形成新的組織或器官，是組織器官再生的種子細胞?！毙录悠驴萍及l(fā)展局A*STAR研究員陳清烽博士這樣解釋。

器官移植是很多疾病的最后治療手段，但目前面臨的最大問(wèn)題是器官來(lái)源不足。而干細胞的研究為解決這個(gè)難題提供了可能性。作為一類(lèi)具備超級分化潛能的多功能細胞，在特殊條件下，干細胞能夠分化成肝細胞、腎細胞、肺細胞、心臟細胞等不同類(lèi)型的體細胞，最后通過(guò)組織工程手段構建相應的人體器官。因此，干細胞理論的日臻完善和技術(shù)的迅猛發(fā)展必將在疾病治療和生物醫藥等領(lǐng)域產(chǎn)生劃時(shí)代的成果，是對傳統醫療手段和醫療觀(guān)念的一場(chǎng)重大革命。

干細胞，腦血管病治療的新希望

腦血管病又叫腦卒中，俗稱(chēng)中風(fēng)、腦梗、腦溢血等，是由于人腦血管突然堵塞或者破裂、導致腦組織缺血缺氧壞死的一種急性腦疾病，輕則口眼歪斜、手腳不靈，重則偏癱或死亡。中國現有中風(fēng)病人700多萬(wàn)，且每年新增270萬(wàn)，是中國人殘疾和死亡的第一原因，給患者家庭和政府造成了沉重的精神和經(jīng)濟壓力，但是臨床上的治療手段非常匱乏，只能以預防為主。

目前，干細胞治療技術(shù)已經(jīng)成為治療腦中風(fēng)的一種全新的治療手段，為眾多倍受腦中風(fēng)折磨的患者帶來(lái)了康復的希望。美國斯坦福大學(xué)神經(jīng)外科的蓋里.斯坦伯格（Gary Steinberg）教授團隊2016年開(kāi)展了一項干細胞治療腦卒中的臨床試驗，18名腦卒中患者腦部注射間充質(zhì)干細胞后運動(dòng)能力得到了顯著(zhù)恢復。中國科技部國家重點(diǎn)研發(fā)計劃也于2018年資助了利用神經(jīng)干細胞移植治療腦卒中的臨床研究，將在北京協(xié)和醫院、海軍總醫院、四川大學(xué)華西醫院和浙江大學(xué)醫學(xué)院附屬二院等開(kāi)展多中心臨床研究?；加兄酗L(fēng)的患者在接受大腦中注射干細胞治療后，其講話(huà)能力、身體強度以及行動(dòng)力能夠明顯得到提高，其中一些患者甚至能夠重新行走。近年來(lái)，大量研究報道了間充質(zhì)干細胞治療缺血性中風(fēng)的安全性、可行性和有效性。

中國科學(xué)院深圳先進(jìn)技術(shù)研究院研究員暢君雷博士解釋說(shuō)：“通過(guò)間充質(zhì)干細胞干預治療，能夠不同程度恢復患者運動(dòng)、感覺(jué)、尿便功能障礙等;患者生活自理能力得到提高，生活質(zhì)量得到改善。更重要的是，間充質(zhì)干細胞治療技術(shù)不存在傳播疾病的風(fēng)險并且產(chǎn)生免疫排斥反應較弱，治療安全、副作用少?！?/p>