近日，2019年度國家科學(xué)技術(shù)獎提名工作已結束。其中由南京鼓樓醫院孫凌云教授等人完成的“異體間充質(zhì)干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關(guān)鍵技術(shù)創(chuàng )新與臨床應用”項目被陳虎、顧曉松和徐濤三位專(zhuān)家提名申報醫藥衛生組“國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎”。

提名專(zhuān)家意見(jiàn)如下：

姓名：陳虎

工作單位：中國人民解放軍總醫院

技術(shù)職稱(chēng)：教授

學(xué)科專(zhuān)業(yè)：臨床醫學(xué)-內科學(xué)

提名專(zhuān)家意見(jiàn)： 該成果在國家自然科學(xué)基金重大國際合作項目等支持下，開(kāi)展了異體間充質(zhì)干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究。從紅斑狼瘡骨髓MSC生物學(xué)特征、異體MSC治療不同狼瘡動(dòng)物模型安全性及療效、異體MSC移植治療重癥難治性紅斑狼瘡患者的臨床研究等方面進(jìn)行了系列攻關(guān)研究，取得了一系列創(chuàng )新性成果，解決了部分難治性自身免疫病患者常規治療無(wú)效的世界難題，使重癥狼瘡患者5年死亡率從45%降低為16%，有效率60%，獲授權發(fā)明專(zhuān)利18項，發(fā)表高水平SCI論文151篇，建立了創(chuàng )新平臺和人才培養體系，在國際風(fēng)濕病學(xué)界、移植學(xué)界有重要影響，有力推動(dòng)了中國風(fēng)濕病學(xué)在國際上的影響。 經(jīng)審查，提名書(shū)及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫(xiě)符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產(chǎn)權和應用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎。

姓名：顧曉松

工作單位：南通大學(xué)

技術(shù)職稱(chēng)：教授

學(xué)科專(zhuān)業(yè)：外科學(xué)-神經(jīng)外科

提名專(zhuān)家意見(jiàn)： 該項目組歷經(jīng)近20年，在干細胞與自身免疫病研究領(lǐng)域進(jìn)行了一系列攻關(guān)研究，創(chuàng )新性提出“紅斑狼瘡是間充質(zhì)干細胞異常性疾病”的觀(guān)點(diǎn)，建立了一整套臨床用間充質(zhì)干細胞質(zhì)控標準及優(yōu)化體系，在國際上率先開(kāi)展了異體間充質(zhì)干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究，大大降低了難治性紅斑狼瘡臨床死亡率。目前項目組已完成1132例難治性自身免疫病的異體間充質(zhì)干細胞移植治療，為國際開(kāi)展最早、例數最多、隨訪(fǎng)時(shí)間最長(cháng)，并結合臨床研究數據為難治性紅斑狼瘡患者制定最適宜臨床治療方案。更為重要的是，多年來(lái)，項目組將臨床與基礎研究緊密結合，就間充質(zhì)干細胞免疫調控和組織修復機制等開(kāi)展了多項創(chuàng )新性研究，相關(guān)研究成果也發(fā)表在Cell Stem Cell、Immunity、J Exp Med等雜志，項目組發(fā)表高水平SCI論文151篇，被引4395次，獲國家授權發(fā)明專(zhuān)利18項，在國際風(fēng)濕病學(xué)界、移植學(xué)界有重要影響，有力推動(dòng)了中國風(fēng)濕病學(xué)在國際上的影響。 經(jīng)審查，提名書(shū)及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫(xiě)符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產(chǎn)權和應用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎。

姓名：徐濤

工作單位：中國科學(xué)院大學(xué)

技術(shù)職稱(chēng)：教授

學(xué)科專(zhuān)業(yè)：生物學(xué)-生物物理學(xué)

提名專(zhuān)家意見(jiàn)： 該成果在國家自然科學(xué)基金重大國際合作項目等支持下，歷時(shí)20年，開(kāi)展了異體間充質(zhì)干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關(guān)鍵技術(shù)研究。項目核心創(chuàng )新點(diǎn)包括：1）首次揭示了SLE動(dòng)物模型鼠和患者骨髓MSC功能異常，參與了狼瘡的發(fā)生發(fā)展；2）在國際上提出了“SLE不僅是造血干細胞病，而且是間充質(zhì)干細胞病，異體MSC移植更適合于SLE患者治療”的新觀(guān)點(diǎn)；3）在國際上首先成功開(kāi)展異體MSC移植治療重癥難治性SLE，療效顯著(zhù)，使重癥難治性SLE患者5年死亡率從原來(lái)的45%下降至16%，大大改善了SLE患者的預后。創(chuàng )新研究成果為難治性SLE開(kāi)辟了新的治療途徑，解決了部分難治性患者常規治療無(wú)法救治的世界難題；4）在國際上首次揭示異體MSC移植有效治療SLE的機制是通過(guò)“糾正免疫失衡，誘導免疫耐受，修復組織，改善器官功能”發(fā)揮作用；5）在異體MSC移植治療SLE取得療效的基礎上，又首先用異體MSC移植治療其他多種難治性自身免疫病包括多發(fā)性肌炎/皮肌炎、系統性硬化、干燥綜合征等均安全有效。項目組獲授權發(fā)明專(zhuān)利18項，發(fā)表高水平SCI論文151篇，被引4395次，有力推動(dòng)了中國風(fēng)濕病學(xué)在國際上的影響。 經(jīng)審查，提名書(shū)及附件材料真實(shí)有效，相關(guān)欄目填寫(xiě)符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產(chǎn)權和應用單位經(jīng)公示無(wú)異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術(shù)發(fā)明獎二等獎。