根據美國CNN電視新聞網(wǎng)的報道，1名受益于研究性干細胞治療的25歲幼年特發(fā)性關(guān)節炎女孩Sarah Hughes 參加了特朗普總統的國會(huì )演講。幾年以前，Sarah幾乎已經(jīng)無(wú)法行走，體重83磅的她因患上罕見(jiàn)的幼年型關(guān)節炎而殘疾。在接受一項研究性干細胞治療后，她的健康與未來(lái)的出現了新希望。

在2016年的一次干細胞診所聽(tīng)證會(huì )上，她在FDA官員面前分享了自己的經(jīng)歷?！叭绻皇歉邉┝孔泽w間充質(zhì)干細胞治療的幫助，我今天也不會(huì )站在這里。在這之前，我的生活質(zhì)量已經(jīng)變得非常糟糕，對我來(lái)說(shuō)，干細胞治療即使帶來(lái)很小的改善也已足夠。首次輸注干細胞后帶來(lái)的變化改變了我的觀(guān)點(diǎn)：在我虛弱的身體中，大量的健康成體干細胞能夠顯著(zhù)提高我的生活質(zhì)量?！?nbsp;

這個(gè)新希望引起了共和黨眾議員Pete Olson的注意，于是他邀請Sarah作為嘉賓出席特朗普總統第一次國會(huì )聯(lián)合會(huì )議演講。

干細胞改變一些患者的一生

Sarah代表美國1.17億患有一種或多種慢性疾病的人群參加特朗普國會(huì )演講。

11個(gè)月大時(shí)，Sarah被診斷患有系統性幼年特發(fā)性關(guān)節炎。這是一種影響多器官和系統的衰弱性自身免疫性疾病，導致關(guān)節腫脹、疼痛、發(fā)熱和皮疹。她的整個(gè)青春期大部分都在醫院中度過(guò)，嚴重的疾病讓她幾乎無(wú)法行走并承受著(zhù)巨大的痛苦。

德克薩斯大學(xué)健康科學(xué)中心的醫生以及美國國立衛生研究院合作對她的疾病進(jìn)行了研究、評估以及治療。

2014年，Sarah接受了一項尚未獲得FDA批準的試驗性高劑量成人干細胞治療。整個(gè)治療中，經(jīng)過(guò)FDA注冊的休斯頓生物技術(shù)公司Celltex Therapeutics負責培養干細胞，隨后干細胞的回輸在墨西哥坎昆進(jìn)行。每次輸注大概包含2億個(gè)干細胞，近兩年內，她總共接受了22次輸注，這些細胞能夠幫助她的免疫系統正?；?。根據Sarah的描述，在干細胞治療之前，她每天需要服用23種藥物，而現在每天只需服用8種較低劑量的藥物。21世紀治愈法案的“代言人”

共和黨眾議員Pete Olson深深地被Sarah的事跡打動(dòng)，“這些生活經(jīng)歷足以讓她成為21世紀治愈法案的代言人。我必須要講述她的故事，這也是我邀請她來(lái)這里的原因?！?/p>

2016年年底，美國國會(huì )通過(guò)了《21世紀治愈法案》，從法律層面保障美國未來(lái)10年或更長(cháng)時(shí)間內生物醫學(xué)創(chuàng )新研發(fā)、疾病治療及大健康領(lǐng)域的發(fā)展，為癌癥和其他疾病的醫學(xué)研究提供資金等。該法案包括加速細胞療法、組織療法、組織工程產(chǎn)品（支架等）以及聯(lián)合療法的發(fā)展和審批。 

2015年，Sarah的事跡首次被CNN電視新聞網(wǎng)報道，此后便受到了廣泛的關(guān)注。當被邀請參加特朗普國會(huì )演講時(shí)，她十分興奮與激動(dòng)地說(shuō)，“我不敢相信自己能夠與總統以及立法者在同一個(gè)房間里?！?nbsp;

除了罕見(jiàn)病患者Sarah參加國會(huì )演講之外，特朗普還邀請了另一位罕見(jiàn)病客人Megan Crowley。Megan目前是美國圣母大學(xué)的一名學(xué)生，15個(gè)月大時(shí)被診斷患有龐貝?。ㄓ址Q(chēng)為糖原積累病II型），并被認為生存期可能不超過(guò)幾年。 

為了拯救生命，他的父親創(chuàng )建了新澤西州生物技術(shù)公司Amicus Therapeutics，以開(kāi)發(fā)一種能夠救治這種疾病的新藥。如今，Megan已經(jīng)長(cháng)到了20來(lái)歲，成為了醫學(xué)領(lǐng)域的一個(gè)奇跡。 

特朗普在演講中提到，“美國FDA審批過(guò)程的緩慢和繁瑣會(huì )阻礙許多研究成果應用至真正有需要的領(lǐng)域中。如果我們削減審批限制，那么將會(huì )有更多的醫學(xué)奇跡發(fā)生。我們的孩子也將在生長(cháng)在充滿(mǎn)奇跡的國家中?！?/p>

展望

事實(shí)上，近年來(lái)美國為加快再生醫學(xué)領(lǐng)域的發(fā)展做出不少的努力。特朗普的新FDA專(zhuān)員Scott Gottlieb一貫主張降低藥物和器械審批的標準，他在演講中表示，目前FDA正在采取措施，使FDA對細胞和基因療法的監管途徑現代化。

干細胞治療行業(yè)的發(fā)展，不僅需要科研取得進(jìn)展，還需要政策的扶持與鼓勵，用合理的監管制度為行業(yè)的健康發(fā)展保駕護航。我國發(fā)布了《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》，明晰了細胞治療產(chǎn)品作為藥品上市的審批路徑，國內干細胞治療以及免疫細胞治療的發(fā)展將有望受益。 

隨著(zhù)技術(shù)不斷獲得突破以及監管政策的完善，干細胞治療會(huì )改變更多患者的生活質(zhì)量！