最近，國際干細胞研究領(lǐng)域的重要突破接連不斷：利用iPS細胞（誘導性多能干細胞）培育出了肝臟、膽管和胰臟3種迷你器官；鑒定出人類(lèi)血液干細胞的關(guān)鍵調節因子，激活后可以顯著(zhù)提升血液干細胞在體外的自我更新能力；揭示了如何利用干細胞來(lái)培養成熟的胰島素生成細胞，找到了干細胞治療Ⅰ型糖尿病的新方法……這些新進(jìn)展為干細胞技術(shù)應用于醫學(xué)實(shí)踐注入了新動(dòng)力。

長(cháng)期以來(lái)，臨床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神經(jīng)退行性疾病和癌癥等，缺少明確高效的治愈方法，如何醫治這些發(fā)病率不斷增加的重大疾病，成為醫學(xué)界面臨的巨大挑戰。以干細胞技術(shù)為核心的再生醫學(xué)逐漸發(fā)展起來(lái)，并成功應用于一些疾病的治療中，日益受到患者的青睞。

干細胞有超強的分化、更新和修復能力

專(zhuān)家介紹，最早的干細胞治療始于骨髓移植，早在20世紀60年代就已經(jīng)開(kāi)始了實(shí)驗性治療，到70年代，異體骨髓移植已經(jīng)在治療血液系統疾病中廣泛應用。但由于配型不易、骨髓資源稀缺等原因，真正能夠得到救助的病人很少。80年代，出現了自體造血干細胞移植的研究，雖然其復發(fā)率較異體移植要高一點(diǎn)，但不存在配型和骨髓來(lái)源問(wèn)題，因此得到了廣泛的應用。自體骨髓造血干細胞移植不僅可以用于治療白血病，還可以用于淋巴瘤和某些實(shí)體瘤的治療。

干細胞究竟具有何等超能力？專(zhuān)家指出，簡(jiǎn)而言之，干細胞就是一類(lèi)會(huì )“變”的細胞。

首先，它有自我更新能力，可以在動(dòng)物胚胎和組織中一直分裂并保持原本的未分化狀態(tài)；其次，它有分化的能力，也就是“變”的能力，在不同的培養條件下，它可以變成不同種類(lèi)、具有不同功能的細胞；再者，它是一類(lèi)在細胞發(fā)育過(guò)程中處于較原始階段的、尚未充分分化的、尚不成熟的細胞。

“以血細胞為例，如果把血細胞的產(chǎn)生比作一棵枝繁葉茂的大樹(shù)，那造血干細胞則是大樹(shù)的樹(shù)干，而其它紅細胞、白細胞等各種血細胞則是在樹(shù)干上生發(fā)出來(lái)的枝葉?！敝锌圃涸菏?、中科院動(dòng)物研究所所長(cháng)周琪說(shuō)。

和造血干細胞類(lèi)似，我們身體的各種組織器官中幾乎都蘊含著(zhù)干細胞，如神經(jīng)干細胞、胰島干細胞、生殖干細胞、間充質(zhì)干細胞等，這些干細胞因為只能向特定類(lèi)型的細胞進(jìn)一步分化，被稱(chēng)為成體干細胞。如果說(shuō)成體干細胞好比大樹(shù)的樹(shù)干，那么大樹(shù)的樹(shù)根就是胚胎干細胞。

周琪解釋說(shuō)：“胚胎干細胞可以保持無(wú)限的自我更新的特性，還能在一定的條件下分化為體內的各種組織細胞類(lèi)型，被認為是最具臨床應用價(jià)值的‘萬(wàn)能細胞’?！?/p>

干細胞是個(gè)大家族，根據不同的標準，可做多種區分。比如，成體干細胞和胚胎干細胞是根據干細胞的來(lái)源進(jìn)行的分類(lèi)。根據它的發(fā)育等級和分化能力，還可分為全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。

中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長(cháng)、研究員裴端卿說(shuō)：“再生醫學(xué)就是以干細胞為‘種子’，利用其超強的分化、更新和修復能力，培育出新的器官組織等，替換被損傷的、自身病變或衰老的器官?！?/p>

在一些疾病的臨床治療中初見(jiàn)成效

經(jīng)過(guò)20多年的積累，目前我國干細胞研究取得很大成就，并逐步在應用領(lǐng)域拓展開(kāi)來(lái)。近年來(lái)，我國出臺了一系列干細胞制劑和臨床研究的管理制度和規范，備案了一批干細胞臨床機構和臨床研究項目。截至今年3月，已有4批35個(gè)干細胞臨床研究項目經(jīng)國家衛健委和藥監局備案。

其中，利用干細胞開(kāi)展脊髓損傷修復已初見(jiàn)成效。在中科院遺傳與發(fā)育生物學(xué)研究所，戴建武研究團隊研制出基于膠原蛋白的神經(jīng)再生支架，結合間充質(zhì)干細胞植入病人脊髓后，能夠引導脊髓再生。目前，參與臨床試驗的陳舊性完全性脊髓損傷患者70例，50%以上的患者出現植物神經(jīng)功能或感覺(jué)平面改善；參與臨床試驗的急性完全性脊髓損傷患者近20例，建立了更為嚴格的急性脊髓損傷判定標準，部分患者有明顯的運動(dòng)功能改善。

戴建武團隊還利用膠原生物材料結合自體骨髓干細胞，修復不孕患者瘢痕化的子宮壁，成功引導子宮內膜再生，共計入組200余例，截至2019年8月，已誕生56位健康嬰兒。

“干細胞移植治療、基于干細胞的藥物篩選和疾病發(fā)病機制的進(jìn)一步探討和研究，將推動(dòng)再生醫學(xué)的發(fā)展，在臨床上形成全新的治療手段或‘藥物’，對治療依靠現有手段無(wú)法根治的疾病，提高人類(lèi)的生活質(zhì)量和延長(cháng)人類(lèi)壽命具有重大意義?！敝茜髡f(shuō)。

做好原創(chuàng )研究，讓干細胞技術(shù)造福人類(lèi)

受訪(fǎng)專(zhuān)家表示，雖然我國再生醫學(xué)研究及產(chǎn)品轉化取得長(cháng)足進(jìn)展，但發(fā)展中仍有一些問(wèn)題值得注意。

“比如，干細胞產(chǎn)品的政策監管應該與產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程相匹配，干細胞的制備、臨床研究及轉化需建立科學(xué)合理的技術(shù)標準體系等，這些問(wèn)題都需要政府監管部門(mén)與科研、臨床工作者共同解決?！贝鹘ㄎ湔f(shuō)。

干細胞還存在被濫用于昂貴的美容和不規范臨床醫療的隱患?！耙誀I(yíng)利為目的、治療效果不明的干細胞臨床應用大量開(kāi)展，導致了‘干細胞亂象’，給科學(xué)和市場(chǎng)發(fā)展帶來(lái)不良影響?！敝茜髡f(shuō)。

專(zhuān)家表示，只有借鑒藥品研發(fā)的路徑管理，才能避免“干細胞亂象”，讓好技術(shù)真正造福人類(lèi)。

周琪指出，當前，我國干細胞研究進(jìn)步較快，論文數量、影響因子等主要指標進(jìn)入世界前列，但應當清醒地看到，真正引領(lǐng)性的工作較少?！皬睦砟畹角捌诶碚摶A、核心技術(shù)的創(chuàng )新，主要是發(fā)達國家的科學(xué)家做出來(lái)的，我們必須追求自己的源頭創(chuàng )新?！?/p>

為了進(jìn)一步提升原始創(chuàng )新能力，加強中國干細胞領(lǐng)域科研的實(shí)力，中科院在“干細胞與再生醫學(xué)”戰略性先導專(zhuān)項的基礎上，啟動(dòng)“器官重建與制造”戰略性先導科技專(zhuān)項，圍繞體外、原位和異體再生等新技術(shù)和理論開(kāi)展科學(xué)探索。

裴端卿表示，可以肯定的是，按照當前的發(fā)展趨勢，iPS細胞技術(shù)仍然是干細胞技術(shù)發(fā)展的重點(diǎn)，因為該方法能理性化改變細胞命運，進(jìn)一步優(yōu)化和創(chuàng )新的空間較大。

專(zhuān)家指出，作為一項革命性的全新技術(shù)，干細胞的研究和臨床試驗不會(huì )一帆風(fēng)順，但從國內外已取得的進(jìn)展看，用干細胞技術(shù)來(lái)幫助治療人類(lèi)重大疾病，前景可期。