干細胞與轉化醫學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項實(shí)施方案征求意見(jiàn)

    根據國務(wù)院《關(guān)于深化中央財政科技計劃（專(zhuān)項、基金等）管理改革的方案》總體要求，科技部將會(huì )同有關(guān)部門(mén)，啟動(dòng)國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“干細胞與轉化醫學(xué)”重點(diǎn)專(zhuān)項試點(diǎn)工作。
    目前，“干細胞與轉化醫學(xué)”重點(diǎn)專(zhuān)項已進(jìn)入實(shí)施方案編制階段。實(shí)施方案主要包括重點(diǎn)專(zhuān)項實(shí)施的重要性、發(fā)展趨勢、現有基礎、總體目標、主要任務(wù)等?，F就重點(diǎn)專(zhuān)項實(shí)施方案（征求意見(jiàn)稿，見(jiàn)附件）向社會(huì )征求意見(jiàn)和建議，請發(fā)電子郵件至gxbyj@most.cn，反饋截止日期為2015年3月5日。
    科技部將會(huì )同有關(guān)部門(mén)和專(zhuān)家，認真研究收到的意見(jiàn)和建議，修改完善干細胞與轉化醫學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項實(shí)施方案。 

國家重點(diǎn)研發(fā)計劃干細胞與轉化醫學(xué)重點(diǎn)專(zhuān)項實(shí)施方案

（征求意見(jiàn)稿）

 一、意義和必要性

干細胞是能自我更新、高度增殖的一類(lèi)細胞，可以進(jìn)一步分化成為各種不同的組織細胞，干細胞研究及其轉化應用為許多重大疾病的有效治療提供了新的思路和工具，具有巨大的社會(huì )效益和經(jīng)濟效益。干細胞不僅可以用于組織器官的修復和移植治療，還將促進(jìn)基因治療、基因組與蛋白質(zhì)組研究、系統生物學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究、新藥開(kāi)發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域的發(fā)展。目前，干細胞研究及其轉化醫學(xué)已經(jīng)成為各國政府、科技和企業(yè)界高度關(guān)注和大力投入的重要研究領(lǐng)域，成為代表國家科技實(shí)力的戰略必爭領(lǐng)域。

盡管中國在干細胞研究領(lǐng)域已經(jīng)取得了長(cháng)足的進(jìn)步，獲得了一批創(chuàng )新性研究成果，但在干細胞基礎理論、核心技術(shù)及轉化應用方面與美國等發(fā)達國家還存在一定差距，亟需國家在干細胞基礎與轉化方面持續加強投入與布局，整體提升我國在干細胞及其轉化應用領(lǐng)域的核心競爭力。、

 二、國內外現狀和發(fā)展趨勢

干細胞及其轉化應用是生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的前沿和制高點(diǎn)，具有重要的科學(xué)意義和廣闊的應用前景。近年來(lái)，干細胞研究取得了許多重要成果，干細胞調控的基本原理不斷豐富，相關(guān)技術(shù)不斷更新，臨床轉化成果逐步涌現，論文和專(zhuān)利數量逐年上升。干細胞移植在治療神經(jīng)、血液、及自身免疫疾病等方面已經(jīng)取得了一系列進(jìn)展，逐漸呈現出兩個(gè)明顯的態(tài)勢：一是干細胞的基礎研究逐步深入，包括細胞命運調控、功能細胞獲得、組織工程器官再造相關(guān)機理研究需求日益迫切；二是干細胞研究成果的轉化步伐正在日益加快，一批干細胞相關(guān)產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床實(shí)驗，甚至已經(jīng)上市，但是，規?；母杉毎D化應用在臨床上尚未實(shí)現。因此，系統化的干細胞基礎研究、研究成果的產(chǎn)業(yè)化和臨床轉化研究亟待加強。

我國在干細胞與再生醫學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過(guò)多年發(fā)展，已經(jīng)在細胞重編程、干細胞技術(shù)、特色性動(dòng)物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎，干細胞領(lǐng)域論文與專(zhuān)利在國際上排名大幅提升，但在干細胞轉化研究領(lǐng)域的核心技術(shù)與成果略顯不足，目前尚無(wú)規范化的干細胞轉化應用和干細胞相關(guān)產(chǎn)品面世。隨著(zhù)社會(huì )的發(fā)展，人類(lèi)對干細胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切，以臨床應用為目標的干細胞基礎與轉化研究已經(jīng)成為未來(lái)發(fā)展的瓶頸和新的研究熱點(diǎn)。我國應憑借已具備的基礎、人才與資源優(yōu)勢，合理布局干細胞及其轉化應用研究，大力發(fā)展干細胞基礎研發(fā)、技術(shù)、轉化和產(chǎn)業(yè)，使我國能夠占據干細胞基礎研究及其轉化應用的制高點(diǎn)，進(jìn)一步增強我國在相關(guān)領(lǐng)域的國際競爭能力。

三、現有工作基礎

在干細胞及轉化應用研究領(lǐng)域，我國的起步較早，在《國家中長(cháng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規劃綱要（2006～2020年）》等重要規劃對干細胞研究及相關(guān)的細胞治療作了重要戰略部署。通過(guò)973計劃、863計劃、國家重大科學(xué)研究計劃、支撐計劃、國家自然科學(xué)基金、中國科學(xué)院戰略先導專(zhuān)項等科技規劃和項目，對干細胞的基礎研究、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺建設給予了大力支持，取得了一批標志性成果。目前，我國干細胞領(lǐng)域的論文數量排名國際第2位，一批研究機構進(jìn)入了國際研究機構前20位，其中中國科學(xué)院排名國際研究機構的第4位；申請并獲得了一批國家專(zhuān)利和國際專(zhuān)利，專(zhuān)利數量已經(jīng)排名國際第3位，國際專(zhuān)利授權排名第6位。

我國已經(jīng)在干細胞領(lǐng)域建立了良好的基礎研究和轉化平臺，培養和引進(jìn)了高水平的干細胞研究梯隊，初步具有國家層面的統籌協(xié)調和政策規范方面的保障，并依托這些基礎在一些干細胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的研究成果，為我國干細胞研究的進(jìn)一步發(fā)展奠定了堅實(shí)的基礎。

四、目標及主要任務(wù)          

（一）總體目標

凝聚優(yōu)勢力量，重點(diǎn)針對干細胞發(fā)生，發(fā)育和形成功能細胞過(guò)程中的重要科學(xué)問(wèn)題，深入開(kāi)展干細胞、生物材料、組織工程、生物人工器官，以及干細胞與疾病發(fā)生等方面的基礎研究、應用基礎研究和轉化開(kāi)發(fā)。整體提升我國干細胞及其轉化醫學(xué)領(lǐng)域的實(shí)力，加快科研成果的應用。

（二）重點(diǎn)任務(wù)

1. 多能干細胞干性維持機制。研究譜系發(fā)育機制，重點(diǎn)關(guān)注發(fā)育過(guò)程中的譜系標記、細胞類(lèi)型轉換的分子模型與基因調控模式。

2. 組織干細胞的獲得及功能。針對神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟生殖等重要系統，發(fā)現并分離具有重建能力的成體干細胞，揭示機體穩態(tài)維持機制，建立細胞標記、分離等技術(shù)體系。

3. 干細胞定向分化及細胞轉分化機制。建立干細胞大規模培養、向特定譜系定向分化和轉分化獲得特定功能細胞的技術(shù)體系；建立譜系標記與分離純化的技術(shù)手段。

4. 干細胞的體內功能與作用機制。探討移植細胞與組織環(huán)境相互作用，免疫耐受與免疫調節機制，明確移植細胞的作用機制。

5. 基于干細胞的器官再造。利用干細胞體內外分化特性，結合智能生物材料、組織工程、胚胎工程，實(shí)現神經(jīng)、肝臟、腎臟、生殖系統等組織、器官再造。

6. 干細胞資源庫。針對中國人群，建立具有代表性的干細胞相關(guān)的樣本庫及疾病資源庫；構建病人來(lái)源的多能干細胞系，開(kāi)展高通量藥物篩選和基因治療研究。

7. 干細胞臨床前評估。建立包括非人靈長(cháng)類(lèi)模型在內的人類(lèi)疾病動(dòng)物模型，并應用動(dòng)物模型開(kāi)展干細胞移植的安全性、有效性的長(cháng)期評價(jià)。

8. 干細胞轉化與應用。研發(fā)干細胞治療方法，獲得能夠調控干細胞增殖、分化和功能的關(guān)鍵技術(shù)，推動(dòng)干細胞在神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟、生殖等領(lǐng)域的轉化應用。

（三）實(shí)施年限

2015-2020年

五、組織實(shí)施方式與保障措施

充分利用已經(jīng)建立的資源平臺、研究系統、科研團隊，加強資源信息共享，促進(jìn)學(xué)科交叉融合，提高科技資源的合理配置和高效利用。加強干細胞基礎研究與轉化應用的銜接，統籌全國干細胞基礎研究和臨床轉化應用的協(xié)調發(fā)展，促進(jìn)系統性、原創(chuàng )性重大產(chǎn)出和高效的成果轉移轉化。

進(jìn)一步增加項目的目標導向性，針對不同類(lèi)型的項目，試行委托、公開(kāi)招標、定向招標，并建立相應的分類(lèi)評價(jià)體系。

六、效益與風(fēng)險分析

通過(guò)專(zhuān)項的實(shí)施，可以進(jìn)一步增強我國在干細胞基礎研究及其轉化應用領(lǐng)域的自主創(chuàng )新能力，全面提升我國在干細胞領(lǐng)域的國際競爭力，培養干細胞及其轉化研究的人才隊伍，為我國干細胞產(chǎn)業(yè)的良性發(fā)展奠定基礎。

由于基礎研究相對滯后，干細胞研究與應用目前存在很大的不確定性。專(zhuān)項的實(shí)施，必須嚴格按照國際相關(guān)標準、國內干細胞現有政策進(jìn)行干細胞醫學(xué)轉化研究，需要加強干細胞技術(shù)的規范性、安全性，從細胞來(lái)源、細胞制備、細胞移植臨床應用等各方面降低技術(shù)風(fēng)險，促進(jìn)行業(yè)的規范發(fā)展。