國家兒童醫學(xué)中心、復旦大學(xué)附屬兒科醫院探索對靶向藥物治療無(wú)效的患者進(jìn)行干細胞移植治療。當日，12歲的患者浩浩完成干細胞移植回到普通病房。用干細胞移植治療PIK3CD基因缺陷患兒此前中國未有報道。

自出生后，浩浩就反復出現腹瀉、肝脾淋巴結腫大和肺部感染等癥狀，腎臟損害、甲狀腺功能異常等也陸續出現。父母帶著(zhù)他輾轉各地，終于在2015年確診罹患原發(fā)免疫缺陷罕見(jiàn)病。比浩浩小5歲的弟弟萱萱也同為該病患者。在明確診斷后，兩兄弟開(kāi)始接受靶向藥物治療，但均對藥物治療不敏感，病情反復。弟弟因病情進(jìn)展太快，此前不幸去世。

兒科醫院干細胞移植團隊和免疫科在發(fā)現浩浩對靶向藥物治療不敏感后，決定采取干細胞移植治療。兒科醫院血液科副主任錢(qián)曉文教授表示，干細胞移植是用健康人的干細胞替代患者的，使罕見(jiàn)病患者存在先天缺陷的血細胞和免疫細胞變成健康供者的細胞，這樣，先天缺陷的血液病和免疫系統疾病可以被根治，患者獲得痊愈。

浩浩在中華骨髓庫上海分庫成功配型了一位37歲的好心上海男士。9月底，浩浩接受干細胞回輸，近4周的時(shí)間里，新的細胞在他的身體里一點(diǎn)一點(diǎn)成長(cháng)。錢(qián)曉文教授表示，目前浩浩沒(méi)有出現移植后的排異反應，也沒(méi)有其他移植相關(guān)的并發(fā)癥，血常規也逐漸恢復了，再經(jīng)過(guò)1個(gè)多月的觀(guān)察，孩子就可以出院了。王曉川教授說(shuō)，血細胞恢復后，免疫功能開(kāi)始慢慢恢復，但一般要1年多才能恢復到正常人水平。