圖片摘自www.sciencealert.com

來(lái)自美國巴爾的摩市的Vanna Belton女士已經(jīng)失明了5年多的時(shí)間，最近她接受了干細胞移植手術(shù)，即將她骨髓提取的干細胞移植到右眼的視網(wǎng)膜以及左眼的視覺(jué)神經(jīng)中，目前已經(jīng)恢復了部分視力。

“當我發(fā)現我能夠看見(jiàn)門(mén)牌號的時(shí)候，就情不自禁地繞著(zhù)鄰居家一塊一塊地讀過(guò)去”，她這樣說(shuō)道。從2009年至今，她首次在不需要手杖協(xié)助的情況下順利出行。

Belton女士的順利康復的確振奮人心，但手術(shù)原理與流程卻十分復雜。為她進(jìn)行干細胞治療的主刀大夫、眼科醫師Jeffrey N. Weiss找了很多捷徑才得以為她以及其他277名患者進(jìn)行手術(shù)，他因此甚至無(wú)法說(shuō)明該手術(shù)之所以成功的原因。

“Weiss大夫所采取的與常規治療的步驟并不相同”，Meredith Cohn說(shuō)到：“比如說(shuō)，他并沒(méi)有在實(shí)驗室進(jìn)行動(dòng)物實(shí)驗或者用計算機模擬的方法驗證其治療方案的正確性，更不用提臨床試驗了。在正式的手術(shù)前，他也沒(méi)有在小規模群體中驗證該方案的安全性”。

一般來(lái)講，從動(dòng)物實(shí)驗到臨床試驗的周期是很漫長(cháng)的，因此Weiss大夫選擇在他的治療期限內盡可能的縮短這一周期。

他需要做的是向NIH注冊其臨床試驗方案，而在此之前，任何相關(guān)的藥物要想在人體上應用必須經(jīng)過(guò)FDA的批準，因此想要從這里找到捷徑幾乎毫無(wú)可能。

干細胞嚴格意義上來(lái)講并不是一類(lèi)“藥物”，它直接來(lái)源于患者身體，在幾乎不經(jīng)過(guò)加工的前提下再次應用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接繞開(kāi)FDA的審批流程來(lái)注冊其臨床治療方案。然而，不論如何，這一方案還需要經(jīng)過(guò)嚴格的倫理評議。所以，Weiss大夫并沒(méi)有向患者收取20000美元的治療費用，同時(shí)也沒(méi)有對治療結果提供任何保證。

但是，根據Cohn的說(shuō)法，Weiss大夫稱(chēng)他的患者中因為青光眼或者黃斑變性而失明的人群，經(jīng)過(guò)手術(shù)治療后逐漸恢復視力。相關(guān)結果發(fā)表在《journal Neural Regeneration Research》雜志上。

Belton女士在2009年因為嚴重的視神經(jīng)炎而失去了光明，直到最近，黑暗的陰影才從她的眼前消散。

該手術(shù)主要包括從骨髓中抽取以及向眼部特定區域注射干細胞。經(jīng)歷了4.5個(gè)小時(shí)的手術(shù)后，她慢慢地恢復部分視力。如今Belton女士能夠看清菜單以及街道標志，在沒(méi)有手杖協(xié)助的情況下也能到處逛街。

然而，需要指出的是這一結果并不能稱(chēng)為“治愈”，因為嚴格意義上來(lái)講Belton女士還屬于失明狀態(tài)。在混沌不清的整個(gè)視野中，她能夠依稀分辨出一些標志物。相對于免費的手術(shù)費用來(lái)講，這一結果已經(jīng)相當令人滿(mǎn)意。

由于Weiss大夫省去了許多步驟，因此沒(méi)人能夠解釋該治療效果是如何實(shí)現的。比如說(shuō)，如何解釋干細胞向左眼與右眼注射的部位并不相同（左眼在視網(wǎng)膜，右眼在視覺(jué)神經(jīng)），但都使眼部視力得到了恢復，其中的原因是什么？如果說(shuō)是否注射眼球附近都能夠得到這一效果的話(huà)，那又怎么可能呢？

Weiss大夫說(shuō)以后他或者其他研究者們會(huì )搞清楚其中的機理，但之前的研究結果提供了兩條可能的機制：1.干細胞注射后能夠使得眼部多能性干細胞得到恢復；2. 這部分干細胞直接代替了眼部原有的多能性干細胞群體。

“我們對于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的，但這并不影響它在挽救生命時(shí)的作用。我們認為最重要的是結果，至于原理，以后會(huì )慢慢搞清楚的”。

眼下，美國有許多臨床研究的人員也在研究干細胞治療的潛力，但截止到去年，這些研究還沒(méi)有達到預期效果。去年年底，我們報道的第一個(gè)失明患者正在英國接受干細胞治療（結果依然尚未公布），所以在不久的將來(lái)我們肯定會(huì )聽(tīng)到更多關(guān)于干細胞成功治療失明的好消息。

文章翻譯自Science alert