數千年來(lái)人類(lèi)利用科技站立在食物鏈頂端，并利用城市將自然改造的更為舒適，遠離了野獸與荒野的威脅。但漸漸的，存在于食物鏈之外的疾病卻成為了人類(lèi)在自然界最主要的敵人，而與傳染病傳播快速但多數不致命不同，人體細胞發(fā)育異常造成的疾病默默無(wú)聞但每年都帶走大量的生命。也許是劇中戀人多血癌的關(guān)系,白血病的認知程度較其他血液病更高，從防范意識上講，這也許不失為一種幸運，但我們真的了解白血病在我國的現狀么？

我國白血病現狀

據統計，我國白血病的發(fā)病率在十萬(wàn)分之六左右。每9分鐘，就有一個(gè)人因白血病死亡!據騰訊公益頻道統計：在QQ空間里，白血病求助類(lèi)信息537243篇，而在微博上，同類(lèi)信息有28358957篇! 我國已有400萬(wàn)白血病患者，并以每年5至6萬(wàn)人的速度增加，而其中一半以上是少年兒童，白血病已連續多年成為我國兒童惡性腫瘤發(fā)病率、致死率最高的疾病。兒童及青少年患者中90%是急性白血病，發(fā)病很極快，若不給予治療，生命不會(huì )超過(guò)半年。

然而傳統的治療方式，化療的高昂費用尚且不提，單單是骨髓移植的配型就是一道鬼門(mén)關(guān)。一般而言同父母的兄弟姐妹間配型成功率為25%，非血緣關(guān)系者間的成功率據稱(chēng)為數百至數萬(wàn)分之一，這使得很多白血病患兒在等待骨髓配型時(shí)離世。雖然初生嬰兒臍帶血被確定可以治療血液病及其他相關(guān)疾病，但珍貴的臍帶血并沒(méi)有多少人選擇去儲存，這使得無(wú)數的孩子尚未體會(huì )到人生的快樂(lè )就與生命失之交臂，留下的是無(wú)限的遺憾與懷念，以及家人心中永遠抹不去的傷疤。

那么可不可以把骨髓液以及臍帶血里有用的干細胞單獨培養出來(lái)制成藥物，使其變成一種配型快速且廣泛，身體排異反應不強烈的的注射液呢？

新的希望

2011年11月，美國食品藥品監管局（FDA）批準了臍帶血藥物Hemacord，由美國血液中心生產(chǎn)，這也是世界第一個(gè)得到批準的造血祖臍帶細胞（HPC-C）細胞療法。                                                                                                                                                                                    

Hemacord的出現使傳統療法中繁瑣的手段和帶有極大運氣成分的骨髓配型過(guò)程出現了轉機，Hemacord含有的造血祖細胞（HPCs）（來(lái)源于臍帶血、骨髓、外周血）可批量培養，比骨髓液的免疫原性低，藥物與患者配型比骨髓配型快捷和安全許多。它可以通過(guò)靜脈注射，利用干細胞的靶向性使其自動(dòng)向骨髓移動(dòng)并在骨髓中分裂和成熟，當成熟的細胞進(jìn)入血液，就會(huì )恢復部分或者全部血細胞的數量和功能，包括免疫功能。在免去骨髓配型的等待和移植風(fēng)險的同時(shí)起到更為優(yōu)異的治療效果。

Hemacord適用于造血系統紊亂患者的造血干細胞移植過(guò)程。例如，臍帶血移植已經(jīng)被用來(lái)治療某些血癌、遺傳性代謝和免疫系統疾病。且這種試劑形式的藥物在發(fā)展成熟后，會(huì )比傳統骨髓移植廉價(jià)很多，這為并不富裕的病人家庭帶來(lái)了更多生的希望。FDA生物研究和評估中心主任Karen Midthun，M.D.，說(shuō)：“臍帶血造血組細胞療法，為那些身體紊亂患者，提供了挽救生命的的可能?！?/p>

但是這種細胞藥物是怎么被研發(fā)出來(lái)的呢，他們又是怎么做到可以用珍貴的臍帶血干細胞進(jìn)行廣泛配型的呢？

Hemacord的誕生歷程

2013年7月29日紐約血液中心的臍帶血藥物HEMACORD獲得美國“最佳生物技術(shù)產(chǎn)品”獎提名，而這個(gè)榮譽(yù)的背后是美國干細胞科學(xué)家數十年來(lái)的不懈努力。

20多年前,魯賓斯坦博士和其他科學(xué)家在紐約血液中心(NYBC) 的Lindsley F. Kimball研究所提出建立公共臍帶血銀行的概念。他們的建議解決了以健康嬰兒臍帶血作為造血干細胞來(lái)源的可行性——用以替代骨髓和外周血干細胞的捐贈，臍帶血銀行將滿(mǎn)足對沒(méi)有匹配骨髓捐贈者的患者進(jìn)行適當移植的迫切需要。

紐約血液中心在1992年建立了第一個(gè)公共臍帶血銀行NCBP, ,由國家衛生研究院資助研究和示范。 自成立以來(lái), 提供了超過(guò)5000份臍帶血移植到患有致命疾病的患者體內。

移植的結果提供了臍帶血移植治療血液系統惡性疾病、免疫系統和某些遺傳性代謝病臨床效益的證據。 一并開(kāi)發(fā)的技術(shù)程序和NCBP捐贈者和接受者的配套設施，為臍血監管所認可并為治療劑發(fā)放許可證做出了重要的貢獻。

大多數母親樂(lè )于捐獻出自己的胎盤(pán)和臍帶用于干細胞公益。 紐約血液中心除了為世界各地的患者提供干細胞外,霍華德·p·米爾斯坦臍帶血中心和NCBP支持發(fā)展臍帶血干細胞和細胞療法的研究。 HEMACORD將促進(jìn)基于被FDA認可的細胞來(lái)源的細胞療法的開(kāi)始,從而縮短臨床試驗和投入醫療利用的時(shí)間。

雖然細胞型藥物都很難控制其均一性，同樣濃度與功能藥劑的治療效果會(huì )隨內部細胞的活性與健康狀況而有所區別，而Hemacord也是有副作用存在的，如患者在注入Hemacord后，可能會(huì )導致高血壓、惡心、嘔吐、發(fā)熱、心率降低、過(guò)敏等常見(jiàn)反應。也有可能出現移植物抗宿主病(GvHD)，即便配型成功仍有幾率發(fā)生，嚴重時(shí)會(huì )導致患者死亡。雖然幾率很小，但是也有可能出現供體干細胞不健康而導致患者感染或增加癌癥發(fā)病率等情況。但是這種治療方法的風(fēng)險仍然大大低于骨髓移植，并因為臍帶血銀行的存在而可以快速配型，且治療效果顯著(zhù)。不得不說(shuō)它們的出現確實(shí)增加了新的臨床療法并有效的治愈了一部分傳統療法無(wú)法治愈的疾病，給身患絕癥的病人以新的希望。隨著(zhù)干細胞療法的不斷摸索與成熟，臨床醫學(xué)的結構很可能會(huì )因此而發(fā)生改變，為未來(lái)醫學(xué)提供了一個(gè)全新而較為可靠的選項。細胞藥物的未來(lái)