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2016年足球運動(dòng)員C羅不幸在比賽中發(fā)生肌肉損傷，為了加速復出，C羅采取干細胞療法修復自己的肌肉。
干細胞又被稱(chēng)為“萬(wàn)能細胞”，因為能夠不斷分裂，并分化成任何類(lèi)型的細胞而得名。在醫學(xué)上，利用干細胞的這一特性，已經(jīng)廣泛的應用在了各種疾病的治療中。其中最火熱研究方向是將人體的體細胞通過(guò)技術(shù)手段誘導多能干細胞（iPSCs），這不僅避免了倫理爭論，應用范圍也更廣。
那么干細胞到底能在哪些用途上發(fā)光發(fā)熱呢？5月2日，一篇發(fā)表在《NEJM》上的綜述文獻為了我們詳細說(shuō)明了干細胞在皮膚、心臟、眼睛、骨骼肌、神經(jīng)組織、胰腺以及血液中的重要作用。
改進(jìn)后的干細胞治療現在已經(jīng)可以治療一些皮膚遺傳病，其中最主要的便是大皰性表皮松解癥。
大皰性表皮松解癥患者的皮膚在受到輕微摩擦或者碰撞后就會(huì )出現水皰和血皰，而這種情況可能發(fā)生在四肢和身體任何部分，嚴重時(shí)還會(huì )導致指甲脫落等癥狀。
2017年時(shí)，著(zhù)名學(xué)術(shù)期刊《Nature》就曾報道了一例利用轉基因干細胞成功治療一個(gè)年僅7歲的大皰性表皮松解癥男孩的案例。男孩身上80%的皮膚都植入了經(jīng)基因工程改造后的干細胞。
不僅如此，目前研究人員們也在對干細胞進(jìn)行進(jìn)一步的研究，希望能夠改進(jìn)并治療燒傷患者的損傷皮膚。
紅細胞、血小板、T細胞以及造血干細胞已經(jīng)成為從多能干細胞中衍生出的最受歡迎的細胞產(chǎn)物。紅細胞和血小板可以解決患者輸血時(shí)遇到的血液數量不夠的問(wèn)題。而由多能干細胞衍生出的T細胞則在腫瘤治療領(lǐng)域發(fā)揮著(zhù)重要的作用。
目前的癌癥免疫療法中的CAR-T細胞，需要提取患者體內的T細胞，在體外進(jìn)行改造及擴張再重新回輸至患者體內。這種操作既耗費時(shí)間，成本又高。
一旦能實(shí)現采用干細胞衍生的T細胞來(lái)制作CAR-T就可以省去從患者體內提取T細胞這一步驟，形成“現成”的CAR-T產(chǎn)品，成本必將大大降低。
說(shuō)到心臟方面的疾病，最常見(jiàn)也最容易危及生命的便是心肌梗塞。由于心肌細胞的再生能力非常有限，同時(shí)，心臟作為人體最重要的器官之一，移植干細胞到心臟，具有非常大的難度和挑戰性。
但是研究人員并沒(méi)有放棄干細胞在心臟領(lǐng)域的應用，早在2015年時(shí)，就有報道稱(chēng)，能夠將人體胚胎干細胞移植至其他心肌梗死的動(dòng)物體內，并重建心肌。但是這類(lèi)的研究并不是十分順利，當移植到心肌時(shí)，將產(chǎn)生心律失常甚至無(wú)法正常工作的風(fēng)險。
總之，利用胚胎干細胞以及誘導多能干細胞移植心肌細胞的技術(shù)還不夠成熟，但研究人員也一直在致力增強移植細胞的功能。而目前，干細胞在心肌細胞內的主要應用仍是被用于研究心臟疾病的發(fā)病機制以及篩選心臟藥物。
人體胚胎干細胞以及多能干細胞的無(wú)限增殖能力使得它能夠治療早期與年齡相關(guān)的黃斑病變。
在我們的眼睛中，存在著(zhù)一種視網(wǎng)膜色素上皮細胞，而在年齡相關(guān)性的黃斑病變中，視網(wǎng)膜色素上皮細胞將逐漸喪失功能，并導致黃斑中的光感受器死亡，影響視力甚至最終形成失明。
目前，通過(guò)利用人體胚胎干細胞分化成視網(wǎng)膜色素上皮細胞來(lái)恢復視力的研究已經(jīng)在美國、中國、以色列、英國、韓國和日本進(jìn)行了1期臨床試驗。
除了修復視網(wǎng)膜色素上皮細胞外，干細胞也在角膜和晶狀體的修復中取得了顯著(zhù)的進(jìn)展。
2015年，已有制備的可以修復因物理因素等造成角膜和視力損壞的成人組織特異性角膜緣干細胞獲得歐洲藥品管理局的上市許可。
骨骼肌大約占體重的40%，然而隨著(zhù)年齡的增加，骨骼肌的質(zhì)量和強度會(huì )逐漸下降。除此之外，遺傳性的肌肉萎縮癥也會(huì )使我們行動(dòng)不便。針對這些，干細胞療法就可以很好的治療因衰老或疾病引起的肌肉萎縮。
成人肌肉干細胞具有強大的再生潛能，可以被觸發(fā)自我更新，并修復損傷。但是對于成人肌肉干細胞的培養卻不是那么容易，其次，由于培養的困難，導致肌肉干細胞的供應不足，限制了臨床應用。
為了解決這種問(wèn)題，研究人員采用了刺激原位組織駐留的肌肉干細胞，省去在體外進(jìn)行細胞分離、擴增的過(guò)程。目前，這種方法已經(jīng)在小鼠身上進(jìn)行了試驗。
在大多數哺乳動(dòng)物中，大腦的大部分發(fā)育在子宮內就已經(jīng)完成了，只有一小部分神經(jīng)組織在兒童期和成年期持續發(fā)展。因此，由于神經(jīng)元的損傷造成的疾病將導致永久性的殘疾，所以如何利用多能干細胞來(lái)修復神經(jīng)組織是干細胞療法的熱門(mén)研究問(wèn)題。
經(jīng)過(guò)數十年的研究與經(jīng)驗積累，我們發(fā)現利用多能干細胞衍生成的多巴胺能神經(jīng)元可以治療帕金森病。
除此之外，使用其他干細胞治療神經(jīng)系統疾病的各項研究也都在積極開(kāi)展中，其中最具有有挑戰性的便是脊髓損傷，雖然神經(jīng)干細胞的移植已經(jīng)成功促進(jìn)了神經(jīng)連接和軸突的生長(cháng)，但是還需要更多的數據來(lái)證明這種技術(shù)真的能夠完全修復脊髓損傷。
糖尿病已經(jīng)成為了中老年群體的常見(jiàn)病癥，其病因主要是胰島β細胞的衰竭，從而導致胰島素的相對缺乏。針對這一點(diǎn)，研究人員嘗試使用胚胎干細胞衍生成能夠產(chǎn)生胰島素分泌的β細胞，目前已經(jīng)開(kāi)展了動(dòng)物和體外試驗。
一旦成功，糖尿病患者再也不需要每天多次的監測自己的血糖水平。因為由干細胞衍生的β細胞可以自動(dòng)監測體內血糖水平，將其控制在一個(gè)合理的范圍內。
干細胞療法是當今醫學(xué)研究最前沿也是最熱門(mén)的方向之一，發(fā)展迅猛，也取得了令人興奮的成果。雖然在應用上還存著(zhù)各種各樣的問(wèn)題，如安全性和醫學(xué)倫理等方面的問(wèn)題。但是任何事物的發(fā)展都將遇到挑戰和阻礙，我們仍然相信干細胞治療將克服困難，成為可靠的治療方式。
參考資料：
Helen M. Blau, Ph.D., George Q. Daley, M.D., Ph.D. Stem Cells in the Treatment of Disease, NEJM(2019)
