美國食品和藥物管理局11月16日宣布，它正在發(fā)布一個(gè)新的政策框架，可以更迅速地為患者提供涉及人體細胞和組織（如干細胞）的治療，同時(shí)對引起安全問(wèn)題的產(chǎn)品加強執法力度。

FDA專(zhuān)員Scott Gottlieb博士表示：我們正在采用建立在現有法規基礎上的，基于風(fēng)險和科學(xué)的方法以支持創(chuàng )新產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。這將保護患者免受潛在重大風(fēng)險的產(chǎn)品，同時(shí)加速獲得安全有效的新療法。

《FDA宣布全面的再生醫學(xué)政策框架》公告如下：

早在11月更新的消費者溝通中，FDA就提供了有關(guān)使用干細胞作為醫療條件治療的見(jiàn)解。

政府說(shuō)，干細胞療法“可能有潛力治療少數疾病的根本病因”目前FDA批準在美國使用的唯一基于干細胞的產(chǎn)品是由臍帶血形成的造血干細胞。

FDA在其消費者更新中敦促消費者確保他們尋求的任何干細胞治療都是FDA批準的，或正在研究新的藥物應用，或提交的臨床調查計劃，均應由FDA允許進(jìn)行研究。

《FDA關(guān)于干細胞療法的警告》如下：

FDA加強對干細胞療法的批準力度是必要的。今年早些時(shí)候，一篇刊登在培養人類(lèi)胚胎干細胞治療疾病的新聞文章中報道了干細胞長(cháng)期遺傳穩定性的擔憂(yōu)，內容如下：

多能干細胞是不致力于特定發(fā)展路徑的細胞，但可被刺激分化成具有特定功能的細胞。其實(shí)在人體內也有天然的干細胞儲存庫，如骨髓和脫落的乳牙。

最近在《自然 》雜志上發(fā)表的文章中提出了一種關(guān)于培養hES治療疾病的安全性問(wèn)題。分析了114個(gè)獨立的hES細胞系的蛋白質(zhì)編碼基因和26個(gè)在良好生產(chǎn)實(shí)踐條件下（意味著(zhù)它們可以臨床使用）生長(cháng)的人多能（hPS）系。

作者發(fā)現這些細胞系中有14個(gè)在TP53基因中發(fā)生了癌癥相關(guān)的錯義突變，編碼腫瘤抑制蛋白p53。在具有這些突變的細胞系中，隨著(zhù)細胞培養，具有突變的細胞的比例增加。

作者指出，他們的研究結果具有實(shí)際意義，并建議需要對培養的細胞進(jìn)行常規基因檢測。在對再生醫學(xué)的潛力保持樂(lè )觀(guān)的同時(shí)，他們指出識別和解決潛在缺陷的重要性，例如他們在這項工作中發(fā)現的缺陷，他說(shuō)：“由于hPS細胞中癌癥相關(guān)突變的獲得和擴展可能未被注意在大多數應用中，我們建議在臨床使用之前對hPS細胞及其分化衍生物進(jìn)行仔細的遺傳學(xué)表征?！?/p>

正式問(wèn)題才是解決問(wèn)題的最佳途徑。政府嚴格監控、專(zhuān)家嚴謹科研，才能讓干細胞療法的普及加速。

來(lái)源：FDA