近日，深圳市印發(fā)《支持自由貿易試驗區深化改革創(chuàng )新若干措施工作方案》，提出了39條具體舉措，其中之一是“自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規定開(kāi)展干細胞臨床前沿醫療技術(shù)研究項目?！边@一舉措引發(fā)了熱議，甚至有業(yè)內人士解讀認為“深圳前海蛇口自貿片區內醫院開(kāi)展干細胞臨床研究將無(wú)需再備案”。

2015年7月，原國家衛計委和國家食藥監管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》規定，三甲醫院要完成“干細胞臨床研究機構備案”和“干細胞臨床研究項目備案”后，才能開(kāi)展臨床研究。

在深圳前海蛇口自貿片區內，醫院開(kāi)展干細胞臨床研究真的無(wú)需再備案了嗎？醫院開(kāi)展干細胞臨床研究還有多遠的路要走？

7月11日，深圳市衛生健康委科教處一行來(lái)到位于前海蛇口自貿片區內的蛇口人民醫院，調研該院干細胞臨床研究的籌備情況。據悉，蛇口醫院正著(zhù)手啟動(dòng)干細胞臨床研究前期準備事項，希望能借自貿區新政率先開(kāi)展干細胞臨床研究。不過(guò)，深圳市衛生健康委相關(guān)負責人表示，鼓勵自貿區內醫療機構開(kāi)展干細胞臨床研究，但仍需要先完成“雙備案”。

自貿區內醫院?jiǎn)?dòng)干細胞臨床研究前期工作

干細胞是一類(lèi)具有自我復制能力的多潛能細胞。在一定條件下，它可以分化成多種功能細胞。干細胞因其自我更新、高度增殖和多向分化潛能特性，可以進(jìn)一步分化為各種不同的組織細胞，從而構成機體各種復雜的組織等。對于臨床上很多難以治愈的疾病，尤其是再生修復能力較差的組織器官損傷疾病，可以嘗試通過(guò)干細胞技術(shù)改善。

隨著(zhù)干細胞研究技術(shù)的更新發(fā)展，干細胞在細胞治療、精準醫療、藥物篩選等領(lǐng)域均發(fā)現有廣闊的應用前景，有望成為繼藥物治療、手術(shù)治療后的第三種疾病治療途徑。目前，眾多國內外醫療機構和藥企都在積極探索干細胞治療各類(lèi)疾病的效果，對應開(kāi)發(fā)藥物。

“在眼外傷治療方面，現在可以用藥物和手術(shù)解決絕大部分問(wèn)題，但有時(shí)候治療后會(huì )留下很大瘢痕，這又是藥物和手術(shù)不能解決的，而干細胞技術(shù)可以為該難題提供新的解決路徑?！鄙呖谌嗣襻t院黨委書(shū)記、眼科學(xué)科帶頭人秦波說(shuō)。過(guò)去幾年，秦波在間充質(zhì)干細胞、誘導性多能干細胞與眼科疾病領(lǐng)域進(jìn)行了大量的臨床前研究。

今年2月，秦波從深圳市眼科醫院調入蛇口醫院，這是深圳市前海蛇口自貿區內唯一一家三級綜合醫院。來(lái)到自貿區，他最先想到的是要利用自貿區的政策優(yōu)勢，開(kāi)展干細胞治療、免疫細胞治療等前沿技術(shù)的臨床研究工作。

記者了解到，目前，蛇口醫院正在著(zhù)手啟動(dòng)干細胞臨床研究前期準備工作，并成立了“干細胞臨床研究管理委員會(huì )”?！拔覀兿Ｍ芙璐舜紊钲诔雠_自貿區改革政策的優(yōu)勢，盡快推進(jìn)干細胞臨床研究工作?！鼻夭ㄆ惹械叵蚴行l生健康委調研組反饋了醫院的需求。

開(kāi)展臨床研究須過(guò)“三關(guān)”

2018年11月，國務(wù)院發(fā)布的《關(guān)于支持自由貿易試驗區深化改革創(chuàng )新若干措施的通知》指出：“自貿試驗區內醫療機構可根據自身的技術(shù)能力，按照有關(guān)規定開(kāi)展干細胞臨床前沿醫療技術(shù)研究項目?！?/p>

近日，在深圳市發(fā)布的自貿區深化改革“39條”中，又再次明確了這一政策。包括秦波在內的一些業(yè)內人士認為，“這個(gè)新政釋放出的一個(gè)信號，前海蛇口自貿區將在干細胞臨床研究方面先行先試，醫療機構開(kāi)展臨床研究無(wú)需備案或者備案的條件更寬松了?！?/p>

“深圳鼓勵自貿區內的醫院開(kāi)展干細胞臨床研究工作，但并沒(méi)有取消備案?！鄙钲谑行l生健康委相關(guān)負責人解釋?zhuān)钲谛抡膶?shí)施仍要“按照有關(guān)規定”，即遵循國家相關(guān)部門(mén)對干細胞臨床研究的監管政策。

根據2015年原國家衛計委和國家食藥監管總局聯(lián)合發(fā)布的《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，以及與之配套的《干細胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導原則（試行）的通知》，我國實(shí)行的是干細胞臨床研究機構備案和干細胞臨床研究項目備案制度，也被稱(chēng)為“雙備案”制度。其中，研究機構門(mén)檻之一是需為三級甲等醫院。其次，三甲醫院在完成相關(guān)備案，成為“干細胞臨床研究備案機構”，并通過(guò)“干細胞臨床研究項目備案”后，才能以“臨床研究”名義，從事相關(guān)科研活動(dòng)，且不能收費。此外，三甲醫院還必須是藥物臨床試驗機構（GCP），干細胞的制備還需符合《藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規范》（GMP）的要求。

盡管“身”在自貿區，蛇口醫院都不具備上述條件。這意味著(zhù)，在現有政策下，醫院要進(jìn)行干細胞臨床研究還必須先闖過(guò)“三關(guān)”。

深圳備案的干細胞臨床研究項目?jì)H1個(gè)

截至2019年6月，我國干細胞臨床研究備案機構增至104家，備案項目增至51個(gè)。其中，廣東省干細胞臨床研究備案機構有13家，備案項目有7個(gè)。

在深圳，已經(jīng)備案的醫療機構分別是北京大學(xué)深圳醫院和市人民醫院，而進(jìn)行了研究項目備案的僅北京大學(xué)深圳醫院一家。據了解，目前北大深圳醫院的干細胞臨床研究項目也還尚未真正開(kāi)展。

我國干細胞研究領(lǐng)域專(zhuān)家、中國生物技術(shù)協(xié)會(huì )秘書(shū)長(cháng)吳朝暉告訴記者，目前我國干細胞臨床研究重復性研究較多，研究機構水平參差不齊，符合備案要求的臨床研究占比較低，如果存在大量不規范的研究，行業(yè)風(fēng)險很大。

“要確保干細胞研發(fā)應用的安全性和有效性，就必須針對各類(lèi)風(fēng)險因素進(jìn)行研究，并在此基礎上建立有效嚴格的質(zhì)量控制手段，逐步完善政策框架、技術(shù)規范、產(chǎn)品標準、臨床準入、轉化模式、評估指標及倫理準則等內容，才能讓干細胞技術(shù)真正造福社會(huì )和民眾?！眳浅瘯熣f(shuō)。

對于未來(lái)自貿區干細胞臨床研究項目的開(kāi)展，深圳市衛健委相關(guān)負責人也表示，干細胞治療是醫療健康領(lǐng)域一種前沿技術(shù)，其發(fā)展的必要性和前景不言而喻。不過(guò)，在新技術(shù)充分安全、有效和成熟之前，如何做好監管也是政府部門(mén)當下的重要課題。