近日，六年前獲批的韓國第一個(gè)干細胞治療藥物HeartiCellgram-AMI面臨著(zhù)即將到來(lái)的復審，能否通過(guò)此次復審制藥業(yè)都在瞻望。HeartiCellgram-AMI是一款由韓國FCB-Pharmicell公司研發(fā)的用于治療心肌梗死的干細胞藥物，在2011年得到韓國FDA審批，但韓國FDA在批準該藥物上市時(shí)對其附加了條件，要求其在上市后6年中治療病例超過(guò)600。此種監管方法不僅能促使研發(fā)企業(yè)通過(guò)銷(xiāo)售干細胞藥物獲得臨床試驗所需的現金，而且可以讓無(wú)藥可治的患者有機會(huì )接觸新型療法以延緩生命。但是，復審的結果最終如何，讓我們拭目以待。

依據相關(guān)規定，FCB-Pharmicell公司應該在今年六月底上交相應的數據。然而，對于FCB-Pharmicell公司來(lái)說(shuō)，這是一項十分艱難的任務(wù)。因此，FCB-Pharmicell公司跟韓國FDA提出希望可以將再審要求的治療病例數量降低到60，但在今年3月份舉行的韓國FDA制藥事物理事會(huì )會(huì )議上該提議遭到了否決。這也讓制藥行業(yè)開(kāi)始擔心Hearticellgram-AMI最終能否通過(guò)再審。因為它是韓國首個(gè)批準的干細胞藥物，對整個(gè)行業(yè)來(lái)說(shuō)具有標桿意義，韓國FDA很可能會(huì )考慮降低標準，讓其有機會(huì )通過(guò)再審。

急性心肌梗塞

心肌梗死一直是人類(lèi)病患潛藏的“死亡殺手”，是人類(lèi)健康的威脅，尤其是在老年中發(fā)病率最高。它是由于部分心肌的血液循環(huán)突然中斷，心肌因無(wú)法得到足夠的氧氣而出現損傷形成的。

據數據顯示，心肌梗死在歐美最為常見(jiàn)，每年約有150萬(wàn)人發(fā)生心肌梗死。在發(fā)展中國家，心肌梗死也是最大的死亡原因之一，同時(shí)急性心肌梗塞也是冠心癥中最為嚴重的疾病。我國近年來(lái)也呈明顯上升趨勢，每年新發(fā)至少50萬(wàn)，現存患者至少200萬(wàn)。

發(fā)生心肌梗塞一般是因為供應血液到心臟的冠狀血管因白血球或脂質(zhì)造成的易損斑塊而堵塞。另外，心肌耗氧量劇烈增加或冠狀動(dòng)脈痙攣也可誘發(fā)急性心肌梗死。由于心肌梗塞發(fā)病癥狀并不明顯，傳統的治療方式則更要講求時(shí)效性，科學(xué)家一直想找到一種新型治療手段救治心肌梗死患者。之后通過(guò)研究發(fā)現，成體干細胞具有無(wú)限分裂或自我更新的能力，具有從幾個(gè)細胞再生出整個(gè)器官的潛力，能夠激活心肌細胞，讓心肌梗死患者重新恢復活力。

成體干細胞

成體干細胞是未分化的細胞，發(fā)育后在整個(gè)身體中發(fā)現，通過(guò)細胞分裂而增殖用以補充垂死細胞并再生受損的組織。更為準確地名稱(chēng)是"體細胞干細胞"，它們通常在幼體（兒童）比在成年動(dòng)物和人體中更豐富。

其獲取途徑也相對容易，理論上，成體干細胞致瘤風(fēng)險也很低，還具有多向分化的潛能。與胚胎干細胞不同，成體干細胞在研究和治療中的使用不被認為是有爭議的，因為它們來(lái)自成人組織樣品，而不是指定用于科學(xué)研究的人類(lèi)胚胎。

在心肌疾病治療方面，成體干細胞治療通過(guò)在受損傷心臟中產(chǎn)生新的功能性心肌細胞來(lái)修復受損心肌，治療心力衰竭, 恢復患者心臟功能。

Hearticellgram-AMI的研發(fā)上市歷程

在干細胞研究這片先進(jìn)生物領(lǐng)域，韓國曾經(jīng)占據著(zhù)世界領(lǐng)先的地位。然而在2005年，黃禹錫，一個(gè)專(zhuān)門(mén)從事干細胞研究的著(zhù)名科學(xué)家的學(xué)術(shù)造假丑聞爆發(fā)，使得韓國在國際干細胞研究領(lǐng)域的聲譽(yù)受到了巨大影響，韓國也因此凍結了全部的干細胞研究。

而FCB-Pharmicell公司為攻克長(cháng)期困擾人類(lèi)的疑難疾病，一直致力于干細胞治療劑的開(kāi)發(fā)。憑借其不懈的努力和對干細胞研究?jì)A注的熱情，在全世界率先成功開(kāi)發(fā)出了干細胞治療劑，該干細胞藥物項目開(kāi)始于2004年，在黃禹錫事發(fā)后韓國為了避免重蹈覆轍，對項目的進(jìn)展進(jìn)行了嚴格監控。時(shí)隔5年，韓國食品藥品管理局準許FCB-Pharmicell公司開(kāi)發(fā)的心臟病治療藥物Hearticellgram-AMI并且自7月1日起投放市場(chǎng)銷(xiāo)售。

此次獲準上市的藥物使用的是基于成體干細胞的研究所得出的技術(shù)成果。據FCB-Pharmicell公司提供的信息，Hearticellgram-AMI可以再生受損細胞，恢復心臟功能。此前，美國和德國等國家也已經(jīng)進(jìn)行了用成體干細胞技術(shù)治療疾病的有關(guān)實(shí)驗，但韓國將干細胞藥物正式推向市場(chǎng)在國際上尚屬首例。它的問(wèn)世不僅標志著(zhù)世界首例干細胞治療藥物在韓國正式誕生，也意味著(zhù)韓國朝著(zhù)恢復干細胞研究領(lǐng)域的領(lǐng)導者地位又邁出了關(guān)鍵的一步。

Hearticellgram-AMI治療效果

干細胞獲準用于急性心肌梗死治療主要是基于6年的臨床試驗及干細胞治療心肌梗死臨床治療效果。研究發(fā)現，干細胞移植6個(gè)月后，患者左室射血分數改善6%。密歇根大學(xué)的心臟病專(zhuān)家馬克拉塞爾認為，左室射血分數改善6%，患者可達到最大程度的改善。

開(kāi)發(fā)這款新藥的韓國FCB-Pharmicell公司表示，他們希望能獲得國際同行的獨立評審，以增加這款產(chǎn)品的可信度。

但Hearticellgram-AMI目前每次注射的費用是1800萬(wàn)韓元（相當于10萬(wàn)人民幣），且不在醫保報銷(xiāo)范圍。這在一定程度上也影響了接受治療的病人數量。

由此可見(jiàn)，認知度低、費用高是干細胞治療藥物上市受阻的關(guān)鍵，也是目前世界干細胞研究領(lǐng)域的一大難題。韓國首個(gè)干細胞藥物上市問(wèn)題引發(fā)全世界干細胞研究領(lǐng)域范圍內思考，同時(shí)也為將來(lái)更多的干細胞藥物上市帶來(lái)借鑒和依據。