伴隨著(zhù)科學(xué)研究的開(kāi)疆擴土，脂肪移植已經(jīng)由前期單一的體積填充擴展至干細胞療法應用方面?？茖W(xué)家們追求將自體脂肪組織制備成各種“劑型”，以期最大化利用干細胞的功能，為病患帶來(lái)效果更好、更穩定、系統的安全治療方案。

近日，日本藥企武田公司與比利時(shí)生物技術(shù)公司Tigenix聯(lián)合宣布，其脂肪干細胞制劑——Cx601的3期臨床達到了主要目標，能夠顯著(zhù)改善克羅恩病患者肛瘺的愈合，并已在《The Lancet》期刊上正式公布了這項3期臨床試驗的成果。

但其實(shí)早在2012年1月，韓國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)KFDA）就已經(jīng)批準關(guān)于干細胞藥物Cuepistem 的生產(chǎn)審批許可，成為世界上首個(gè)獲批的脂肪干細胞治療劑，用于治療復雜性克隆恩氏并發(fā)肛瘺。

Cupistem治療克羅恩病并發(fā)癥肛瘺優(yōu)勢明顯

2012年1月，一向以嚴苛著(zhù)稱(chēng)的韓國食品藥品監督管理局（KFDA）正式批準Cuepistem用于治療復雜性克隆恩氏并發(fā)肛瘺，這是KFDA批準上市的首個(gè)脂肪干細胞治療藥物。業(yè)內專(zhuān)家指出，KFDA對新藥的評審標準非常嚴格。Cuepistem前后經(jīng)過(guò)了5年的臨床試驗，最終通過(guò)了KFDA的審批。

自上市以來(lái)，Cuepistem的安全性與臨床療效進(jìn)一步得到充分認證。數據顯示，患者早期接受Cuepistem治療，可延遲或甚至不需要進(jìn)行復雜肛瘺治療手術(shù)。Cupistem通過(guò)麻醉狀態(tài)下縫合瘺管后，直接將細胞均勻注射到瘺管中，以達到治療目的。Cuepistem也是干細胞治療劑中最早納入醫療保險賠償金覆蓋范圍的。

來(lái)自Cuepistem研發(fā)公司Anterogen的數據顯示，Cuepistem對于促進(jìn)克羅恩病患者復雜肛瘺的愈合，有明顯的治療優(yōu)勢。

什么是克羅恩病&肛瘺？

▲克羅恩病癥狀（圖片來(lái)源：medicinenet.com）

克羅恩?。–rohn's disease）是一種慢性炎癥性腸病，全世界發(fā)病人數在500萬(wàn)左右?？肆_恩病患者要長(cháng)期遭遇腸壁炎癥，以及其他腸外表現，例如皮損、關(guān)節炎等并發(fā)癥。其中，難以處理的，嚴重影響患者生活質(zhì)量的并發(fā)癥是復雜性肛瘺，往往久治不愈，缺乏有效的治療手段。

肛瘺的發(fā)病率，國內統計為1.67%～2.6%，國外為8%～20%。發(fā)病年齡以20～40歲青壯年為主。以往的治療手段主要以藥物和手術(shù)治療為主。這種傳統的治療方式雖然節省成本，但通常治標不治本，達不到完全根除疾病的治療效果。

Cupistem是一種從自體脂肪組織提取的干細胞藥物，來(lái)源廣泛、取材容易、不涉及倫理問(wèn)題、便于自體移植、無(wú)免疫排斥反應，利用脂肪干細胞的多能分化潛能，誘導分化成所需的組織，用以修補缺損促進(jìn)傷口愈合，能使患者從根本上解決疾病困擾。

藥物品質(zhì)源于A(yíng)nterogen公司的強大實(shí)力

干細胞藥物Cupistem由Anterogen公司研發(fā)，而Anterogen是韓國最早進(jìn)行干細胞技術(shù)研究的公司之一，掌握脂肪干細胞原創(chuàng )技術(shù)。

2007年，Anterogen公司成為擁有GMP級生產(chǎn)設施和質(zhì)量規范的干細胞龍頭企業(yè)之一，擁有獲得最多許可的細胞治療劑，進(jìn)行干細胞治療劑產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)及基礎研究，實(shí)力引領(lǐng)韓國生命工程學(xué)技術(shù)。

干細胞藥物Cupistem也在A(yíng)nterogen公司的強大研發(fā)支持下，臨床試驗不斷得到承認，最終獲KFDA受批并遠銷(xiāo)海外。

GMP生產(chǎn)設施

Anterogen研究所

研發(fā)團隊

此后5年里，Cuepistem不負眾望，雖然臨床治療結果并未完全公開(kāi)，但Cuepistem的研發(fā)公司Anterogen一直不斷開(kāi)發(fā)探索，現已技術(shù)出口到日本等地。

2009年，Cupistem克隆式瘺孔Ⅱ期臨床試驗得到承認；

2010年，Cupistem復雜肛瘺Ⅱ期臨床試驗也得到承認，并技術(shù)出口到日本；

2012年，Cupistem克隆式瘺孔Ⅲ期臨床試驗得到承認，KFDA正式批準Cuepistem的生產(chǎn)審批許可；

2013年，Cupistem克隆氏瘺治療劑被正式開(kāi)發(fā)應用；

2014年，Cupistem登狀為保險賠付金，這也是最早可以申請保險賠付的干細胞藥物。

Cuepistem或將迎來(lái)一場(chǎng)硬仗

Cuepistem背后不僅有實(shí)力雄厚的科研團隊，更重要的是韓國KFDA及政府的政策監管。

KFDA成立于1996年，全稱(chēng)為韓國食品藥品監督管理局，其職責是保障食品、藥品等消費品的安全，以此來(lái)確保公民健康，并支持食品藥品行業(yè)的發(fā)展。

2012年，KFDA批準Anterogen公司研發(fā)的關(guān)于肛瘺治療藥物Cuepistem的生產(chǎn)審批許可。同年，韓國政府就宣布將投入超過(guò)1000億韓元以推動(dòng)支持韓國在干細胞臨床研究領(lǐng)域的發(fā)展，這些資金集中用于臨床試驗、干細胞治療的安全性、干細胞研究的核心技術(shù)，以及干細胞領(lǐng)域相關(guān)人才的培養。

韓國政府還相應成立“國家干細胞銀行”，以此進(jìn)一步推動(dòng)干細胞領(lǐng)域的生產(chǎn)、儲存以及管理的標準化構建，另外，韓國成立了專(zhuān)門(mén)機構制定相關(guān)法律法規，組織專(zhuān)門(mén)人員進(jìn)行嚴格審批，在行業(yè)內制定了完備指南。

然而，嚴格的藥物審批制度和不完善的藥物應用體系都將使其臨床應用之路愈發(fā)難走。

目前，干細胞藥物每次注射的費用都相當昂貴，（2011年上市的Cellgram-AMI藥品每次注射費用相當于10萬(wàn)人民幣）。這在一定程度影響了接受治療的病人數。細胞治療之所以?xún)r(jià)格不菲，主要由于生產(chǎn)成本很高。雖然現在A(yíng)nterogen公司沒(méi)有公布Cuepistem的臨床治療結果，但等待它的，或將是一場(chǎng)持久的硬仗。

每一個(gè)干細胞藥物的問(wèn)世都離不開(kāi)國家政策的扶持和其研發(fā)團隊的不斷探索。即使前方還將面臨重重考驗，干細胞政策的頒布，醫療機構及企業(yè)的規范實(shí)施定會(huì )使干細胞全產(chǎn)業(yè)鏈更好地貫通。未來(lái)，上市的干細胞藥物將會(huì )越來(lái)越多，并迅速受到大眾的認可和消費。干細胞領(lǐng)域正在經(jīng)歷一場(chǎng)“漸行漸近”的革命，機遇已然來(lái)臨。