4月4日，由基因編輯界的領(lǐng)軍人物張鋒博士創(chuàng )建的基因組編輯公司Editas Medicine宣布，與BlueRock Therapeutics簽訂了一項戰略性合作和交叉授權許可協(xié)議。兩家公司將各自在基因編輯和細胞療法方面上的專(zhuān)長(cháng)和優(yōu)勢進(jìn)行整合，以期發(fā)現、開(kāi)發(fā)、制造新型的基因工程化細胞療法。

依據協(xié)議，兩家公司將互相授權對方非獨家地使用CRISPR基因組編輯技術(shù)和誘導性多能干細胞（ipsCs）技術(shù)平臺，旨在創(chuàng )建新型的，經(jīng)CRISPR基因組編輯技術(shù)改造的異體多能干細胞（PSC）細胞系，以期在公司的多個(gè)相關(guān)領(lǐng)域（癌癥、神經(jīng)病學(xué)，心臟病學(xué)和免疫學(xué)）開(kāi)發(fā)出工程化的獨特通用型細胞療法。

專(zhuān)精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因組編輯技術(shù)的Editas在2013年成立，該公司的使命是將基因組編輯技術(shù)轉化為新的藥物和療法，在基因水平上對導致多種疾病的源頭進(jìn)行糾錯。

結合最新干細胞技術(shù)與卓越的細胞分化方案，開(kāi)發(fā)突破性治療方案的BlueRock在2016年成立。該公司的目標是開(kāi)發(fā)“超一流”的iPSC療法，以期治愈多種疾病。ipsC技術(shù)基于日本京都大學(xué)教授、諾貝爾獎得主山中伸彌（Shinya Yamanaka）教授的發(fā)明，BlueRock已經(jīng)獲得了這一技術(shù)的授權。

iPSC技術(shù)使得研究人員可以用一個(gè)人的皮膚細胞、血細胞或者其它細胞進(jìn)行重新編碼，將它們轉化為iPSCs，進(jìn)而分化為肝細胞、神經(jīng)細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個(gè)體化的疾病治療方法不僅可以規避免疫排斥的風(fēng)險，還能避免使用胚胎干細胞帶來(lái)的倫理方面的爭議。iPSCs技術(shù)具有成功解決一些最富挑戰性疾病的潛力。BlueRock的初始項目之一是在心臟病發(fā)作（心肌梗死，MI）或患有慢性心力衰竭的患者中，通過(guò)用ipsC衍生的心肌細胞促進(jìn)心肌再生，恢復受損心臟的心電和收縮功能。

BlueRock首席執行官Emile Nuwaysir博士表示：“BlueRock和Editas對基因工程化細胞療法所具有的顛覆性治療潛力都深信不疑。我們同樣都充滿(mǎn)激情地致力于為那些有未滿(mǎn)足醫療需求的疾病帶去新型的治療選擇。BlueRock對能與擁有世界一流團隊的Editas合作而感到激動(dòng)，并且相信本次合作將有助于深入拓展相互的研發(fā)管線(xiàn)，并幫助進(jìn)一步鞏固兩家公司在各自領(lǐng)域的領(lǐng)先地位?！?/p>

Editas臨時(shí)首席執行官Cindy Collins博士表示：“我們相信細胞療法與CRISPR基因組編輯技術(shù)的結合將有潛力改變異體細胞療法的游戲規則。Editas對于本次合作感到激動(dòng)，因為經(jīng)過(guò)基因組編輯的ipsCs有潛力加快為多種嚴重疾病帶去變革性療法的進(jìn)程?！?/p>